HoFH是一種罕見的危及生命的遺傳性疾病，通常由低密度脂蛋白受體（LDL-R）基因突變引起，導致患者體內低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)水平異常升高，顯著增加動脈粥樣硬化和心血管疾病的風險。HoFH患者常常在青少年時期就出現(xiàn)嚴重的心血管疾病，嚴重影響生活質量和預期壽命。

CS060304是一種靶向甲狀腺激素受體β（THR-β）的小分子激動劑，通過誘導膽固醇7α-羥化酶（CYP7A1）表達，促進膽固醇轉化為膽汁酸并排泄，從而顯著降低血清膽固醇水平。該機制獨立于LDL-R，為LDL-R缺失型突變的HoFH患者提供了一種全新的降脂治療選擇。在臨床前研究中，CS060304展現(xiàn)出優(yōu)異的降脂效果和良好的安全性。