2024年8月9日，由凱思凱迪開發(fā)的具有獨(dú)立自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的I類新藥CS060380的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的默示許可。為瞄準(zhǔn)廣闊的新藥市場(chǎng)，該項(xiàng)目采取“中美雙報(bào)”的研發(fā)策略，并于2024年5月10日已獲得美國(guó)FDA默示許可。

關(guān)于CS060380

CS060380是一種靶向甲狀腺激素受體β（THR-β）的小分子激動(dòng)劑，旨在用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH，又稱MASH）患者。同靶點(diǎn)藥物MGL-3196（Resmetirom）于2024年3月14日通過(guò)加速審批途徑獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療伴中重度肝纖維化的成人NASH患者。這個(gè)是目前獲得FDA批準(zhǔn)的首款NASH療法，標(biāo)志著該領(lǐng)域的一項(xiàng)重要里程碑。

CS060380作用靶點(diǎn)與MGL-3196相同，是凱思凱迪公司開發(fā)的新型THR-β激動(dòng)劑，高度特異性富集于肝組織。對(duì)標(biāo)MGL-3196，CS060380呈現(xiàn)出積極突出的臨床前數(shù)據(jù)，活性和選擇性明顯優(yōu)于MGL-3196，尤其在NASH小鼠模型中可明顯改善NAS評(píng)分和纖維化，具有起效劑量低、藥效顯著且耐受性良好的特點(diǎn)。其臨床試驗(yàn)獲批有望為NASH患者提供安全有效的潛在治療的最佳選擇，是一種潛在的best-in-class強(qiáng)效選擇性THR-β激動(dòng)劑。